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Fotografía de Opal Sandy, en el oído izquierdo lleva un implante coclear.Fotografía de Opal Sandy, en el oído izquierdo lleva un implante coclear.

Una innovadora terapia genética ayuda a una niña con sordera a escuchar por primera vez

A través de infusiones, lograron reemplazar el ADN en la niña para que desarrollara un gen y le ayudara a escuchar por primera vez.

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12 de junio de 2024

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Redacción Yo También

Un revolucionario tratamiento de terapia genética permitió que Opal Sandy, una niña británica que tiene un tipo de sordera hereditaria, pudiera escuchar sin ningún tipo de ayuda.

La terapia, administrada en forma de infusión en el oído, reemplaza el ADN que es causante del tipo de sordera con la que nació Opal, reportó la BBC.

Se trata de un ensayo clínico que se realiza en Estados Unidos y España, además de en el Reino Unido. 

A los seis meses del tratamiento, Opal Sandy -que fue tratada poco antes de su primer cumpleaños-, ya ha comenzado a hablar, diciendo palabras como “mamá” y “papá”.

De acuerdo con el medio, en otros países como China se están realizando tratamientos similares para la mutación del gen OTOF, que es el que tiene Opal.

Los resultados del tratamiento han sido muy satisfactorios para la niña, aunque inicialmente sus padres no estaban seguros de someter a su hija a este procedimiento, pues sería la primera paciente en probarlo

Fue realmente aterrador, pero se nos había dado esta oportunidad única”, dijo Joe, la madre de la niña. 

Nora, la hermana de Opal, tiene el mismo tipo de sordera y hasta ahora ha usado un implante coclear eléctrico para poder escuchar. 

“En lugar de aumentar el volumen del sonido, como ocurre con un audífono, este implante le brinda al paciente la ‘sensación’ de oír, estimulando directamente el nervio auditivo que se comunica con el cerebro, sin pasar por las células ciliadas dañadas que detectan el sonido en una parte del oído interno conocida como cóclea”, explicó la nota.

En cambio, la terapia que recibió Opal usa un virus modificado e inofensivo para ingresar al cuerpo una copia funcional del gen OTOF. 

La niña recibió el tratamiento en el oído derecho bajo anestesia general, mientras que en el oído izquierdo le pusieron un implante coclear. 

“Apenas unas semanas después, podía escuchar sonidos fuertes, como aplausos, en su oído derecho. Y después de seis meses, sus médicos, en el Hospital Addenbrooke, en Cambridge, confirmaron que el oído tenía una audición casi normal para sonidos suaves, incluso susurros muy bajitos”, reportó la agencia británica.

Especialistas involucrados en el tratamiento esperan que se pueda usar para otros tipos de pérdida auditiva profunda. 

“Lo que espero es que podamos empezar a utilizar la terapia genética en niños pequeños... donde realmente restablezcamos la audición y no tengan que tener implantes cocleares y otras tecnologías que deban ser reemplazadas”, dijo Manohar Bance, el principal investigador del tratamiento y cirujano de oído.

La pérdida de la audición causada por variaciones en el gen OTOF se detecta, generalmente, a los dos o tres años de edad, cuando hay condiciones en el habla. 

“Cuanto antes podamos restaurar la audición, mejor para todos los niños porque el cerebro comienza a cerrar su plasticidad [adaptabilidad] después de los tres años aproximadamente”, apuntó Bance.

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